2024年10月26日，高氨血症调整药物——卡谷氨酸漫衍片（安维得®）由北京大学第一病院儿童医学中心开出中国首张处方，标识着国产用于调整高氨血症的药物追究插足中国临床捏行，为中国高氨血症患者带来全新调整选拔。宏大医药（中国）有限公司的重磅产物安维得®获批上市用于调整高氨血症，可有用匡助儿童或成东谈主患者裁汰血氨水平，改善或堤防神经系统毁伤。

首张处方落地，助力中国高氨血症患者经管

病例基本情况

女性患者，年齿7岁，身高118cm，体重23.5kg。主要进展为多动，闪耀力不聚首。

会诊：甲基丙二酸血症（MMUT2179和424）；继发性肉碱贫穷症。

新用药决策：卡谷氨酸 安维得®100mg，一天两次。

卡谷氨酸漫衍片（安维得®）获中国国度药品监督经管局（NMPA）批准上市，为高血氨症患者们带来了福音。该药八成与未合成的碳酸氢铵相干，生成N-乙酰谷氨酸，从而刺激尿素轮回，匡助氨震动为尿素，裁汰血氨浓度，改善或驻扎由于高氨血症激励的脑毁伤。安维得®不仅疗效显耀，何况在价钱方面愈加亲民，体现出“以东谈主为本，治病救东谈主”的核心医疗健康理念。

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安维得®——直击线粒体，源泉降血氨

先天遗传性高氨血症是由尿素轮回或尿素轮回除外的代谢旁路特异性酶弱势所引起的以血氨水平相等升高、核心神经系统功能结巴为主要进展的代谢结巴轮廓征[1-3]（图1）。N-乙酰谷氨酸合成酶贫穷症（NAGSD）和丙酸血症（PA）、甲基丙二酸血症（MMA）、异戊酸血症（IVA）等有机酸血症都是忽视的遗传性代谢疾病，均会引起血氨水平升高[4]，被纳入《第一批忽视病目次》。患者经常在重生儿期即会出现症状，如哭闹不啻、喂养贫困、发育沉静、精神凄怨等，如不足时调整，可发展为不能逆转的脑毁伤、昏倒或赔本。因此当重生儿存在嗜睡、拒奶或喂养贫困，或出现不解原因的抽搐、呼吸贫困、肌张力篡改等情况时提倡检测血氨，早期识别高氨血症并赐与调整。

图1. 卡谷氨酸激活氨甲酰磷酸合成酶1（CPS1），增多氨基甲酰磷酸盐，使更多氨插足尿素轮回酿成尿液排出

安维得®——点亮患儿生命之光

凭据《中国尿素轮回结巴会诊调整和经管指南》、《尿素轮回结巴的三级防控众人共鸣》、《甲基丙二酸血症和丙酸血症的会诊和经管提倡指南》及《尿素轮回结巴的会诊和经管提倡指南》等指南共鸣推选，卡谷氨酸已成为临床上遗弃血氨水平的要津药物。卡谷氨酸能直击线粒体，激活氨甲酰磷酸合成酶1（CPS1），增多氨基甲酰磷酸盐，使更多氨插足尿素轮回酿成尿液排出（图1）。临床教育露出，卡谷氨酸可有用调整有机酸血症（OA）患者的高氨血症发作，使血氨浓度归附当年（图2）。重生儿血氨归附当年的中位时代为38.4 h，非重生儿为28.3 h。在不同OA亚组间相同（PA：36.0 h，MMA：37.5 h，IVA：40.5 h），调整后临床症状王人有改善。57例患者（67次发作）中有25例患者出现不良事件（AE），但绝大无数AE都与药物无关[5,6]。

图2. 卡谷氨酸显耀裁汰有机酸血症患者的高氨血症发作次数

总 结

卡谷氨酸漫衍片（安维得®）的首张处方落地，是宏大医药（中国）有限公司死力于处置未被逍遥的临床需求、在忽视病畛域得到的蹙迫进展，为我国忽视病患者带来了新但愿，为临床医师提供了全新的调整选拔。宏大医药（中国）有限公司将持续死力于忽视病药物的研发，进步药物可及性，减弱忽视病患者用药职守，为寰宇忽视病患者点亮生命之光！

参考文件

[1] Savy N, et al. Hepat Med. 2018 sep 12;10:105-115.

[2]李敏,等.中国实用儿科杂志. 2021;36(10):764-768.

[3] Matoori s, et al. Adv Drug Deliv Rev. 2015;90:55-68.

[4] 杨艳玲,等. 中国实用儿科杂志. 2018,33(07):481-486.

[5] Valayannopoulos V, et al. Orphanet J Rare Dis. 2016;11:32.

[6] Alfadhel M, et al. Orphanet J Rare Dis. 2021;16(1):422 .

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